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  • Martes, 25 de Julio de 2017

“La industria farmacéutica goza globalmente de buena salud, dadas las inmensas posibilidades a la innovación que ofrece el progreso científico actual”

Javier Urcelay, director general de Shire, ha concedido una entrevista a EL MÉDICO 

“La industria farmacéutica goza globalmente de buena salud, dadas las inmensas posibilidades a la innovación que ofrece el progreso científico actual”

Dónde estamos

¿Cómo valora la Sanidad en España? ¿Cuáles son en su opinión sus fortalezas y debilidades? ¿Dónde están las principales áreas de mejora?

Comparto la opinión de la mayoría de nuestros conciudadanos sobre la calidad del sistema sanitario español, su amplia cartera de servicios y la universalidad de su cobertura. Precisamente por eso hay que cuidar su sostenibilidad, asegurando suficiente financiación, inversiones tecnológicas, motivación de sus profesionales etc. como en cualquier gran empresa. Pero, sobre todo, cuidando que nuestro Sistema Nacional de Salud siga siendo un sistema integrado y cohesionado, y no devenga en un racimo ineficiente de 17 sistemas distintos con políticas divergentes.

Le hago la misma pregunta con respecto al sector farmacéutico en concreto…

La industria farmacéutica goza globalmente de buena salud, dadas las inmensas posibilidades a la innovación que ofrece el progreso científico actual, tanto en biomedicina como en tecnologías  instrumentales.  En países o entornos concretos la situación puede ser diferente, pero la fortaleza de la industria farmacéutica es precisamente ser una industria global y desarrollar un tipo de producto para el que la demanda seguirá creciendo. Su vulnerabilidad es que necesita estabilidad y predictibilidad para desarrollar unas inversiones que son siempre a largo plazo. Como “área de mejora” propondría la necesidad de un trabajo más estrecho con los sistemas sanitarios precisamente para hacer accesible y financiable toda esa innovación que está por venir.

Si tuviera que definir la situación actual de la industria farmacéutica en España, qué término utilizaría y por qué: ¿’Prometedora’, ‘estancada’…?

El sector farmacéutico ha sufrido las consecuencias del déficit público y los recortes presupuestarios derivados de la crisis que han hecho, también a este sector de nuestra economía, perder una década.  Ahora parece que vuelven a apreciarse “brotes verdes” pero aún percibidos con cierta desconfianza.

En relación con lo anterior, ¿se evoluciona al ritmo que se debería? ¿Cuál es nuestra situación con respecto a Europa?

Las consecuencias de nuestra profunda crisis económica han sido la pérdida de posiciones de España entre los principales mercados farmacéuticos del mundo y que países como Canadá, Brasil o incluso Escandinavia se nos pongan en algunos casos por delante. Seguimos siendo el quinto mercado de Europa, pero un poquito más lejos de los de delante que antes.

¿Cree que ha perdido fuelle? Es decir, que con la adversa coyuntura económica se ha perdido dinamismo o quizás ha sido más determinante el marco regulatorio…

El marco regulatorio no tiene nada que envidiar al de otros países de nuestro entorno. En algunos casos, como en la regulación de los Ensayos Clínicos, puede incluso aventajarlos. Otra cosa es la política de precios y los retrasos en su aprobación…

¿Qué pide el sector a la política farmacéutica del gobierno?

Lo de siempre: reglas claras y horizontes predecibles. Y que evite, en lo posible, que cada comunidad autónoma pretenda emular a la EMA o a la FDA.

En este sentido, ¿están haciendo mella las reiteradas modificaciones regulatorias, que pretenden reducir el gasto y el déficit público, en los márgenes de las empresas del sector?

¡Qué duda cabe! Los recortes de Sanidad los está soportando la industria en una manera no proporcional a su contribución al gasto.

Aun así, ¿diría que se han producido avances significativos en la investigación en el sector farma? ¿Qué logros destacaría?

Puedo hablar de lo que mejor conozco: las enfermedades raras o de escasa prevalencia. Más de 7.000 entidades patológicas distintas y de las que apenas poco más de la centena tienen tratamiento específico. Desde que se pusieron en marcha medidas de estímulo a la investigación, cerca de 1.500 medicamentos han sido designados como “Medicamentos Huérfanos” –medicamentos específicamente para tratar estas enfermedades de escasa prevalencia-  cuando apenas existían un par de docenas antes de desarrollarse las citadas medidas. Recientemente hemos celebrado el Día Mundial de las Enfermedades Raras, y en España se ha hecho bajo el lema “La investigación es nuestra esperanza”. Esos cerca de 1.500 nuevos medicamentos huérfanos en desarrollo son, precisamente, la mejor expresión de esa esperanza.

¿Qué aporta la industria farmacéutica a la I+D?

Todo, por lo menos en la parte de la “D”. Sin la industria farmacéutica no se desarrollarían hoy nuevos medicamentos. Las inversiones necesarias serían, simplemente, prohibitivas para cualquier organismo público, del tipo que fuera. Conviene recordarlo hoy que algunos creen que la industria farmacéutica debería desaparecer.

¿Y al sector industrial?

Se suele hablar de cambiar nuestro modelo productivo, de competir en una economía globalizada y de productores baratos con sectores de alto valor añadido, de apostar por la innovación como fuente de competitividad global… Todo eso es precisamente la industria farmacéutica, y sus cifras de empleo, inversión en I+D, exportaciones etc hablan por sí mismas. Convendría, en este sentido, que los Ministerios de Sanidad, Economía e Industria tuvieran una visión más holística sobre la industria y su capacidad de contribución a la economía nacional. Si sólo se nos ve como proveedores del Sistema Nacional de Salud en partidas presupuestarias que hay que abaratar, nos estamos perdiendo algo.

Así somos

Shire es la principal empresa mundial de biotecnología dedicada a las personas afectadas por enfermedades poco frecuentes y otras patologías de alta especialización. ¿Cómo se llega a este punto? Y ¿por qué se opta por esta especialización?

Como he mencionado anteriormente, existen más de 7.000 enfermedades raras, y sólo una pequeñísima proporción tienen tratamiento específico. Son generalmente enfermedades gravemente debilitantes, en muchos casos mortales, que en un porcentaje grande afectan a la infancia, que suponen siempre una carga familiar y asistencial tremenda. Existe por tanto una gran necesidad médica no resuelta, a la que podría aplicarse aquello de “detrás de cada problema existe una oportunidad”. En este caso esto es lo que ha llevado a Shire a centrar su investigación y sus recursos en este grupo de enfermedades, así como algunas otras altamente especializadas, con la esperanza de poder cambiar algún día la vida de todos esos pacientes, de todas esas familias.

Las últimas adquisiciones y fusiones han convertido a Shire en una compañía que se mueve en otras áreas terapéuticas…. ¿Cuáles son y qué destacaría de este hecho?

Además de las enfermedades raras –ya sea la hemofilia o enfermedades metabólicas, inmunológicas  u oncológicas-, que es nuestro campo de atención prioritaria y en el que somos empresa líder, también enfocamos nuestros esfuerzos en otras patologías altamente especializadas como la enfermedad inflamatoria intestinal, el TDAH o las enfermedades oftalmológicas.

Volviendo a las enfermedades poco frecuentes, recientemente la ministra de Sanidad se comprometía a estudiar que la investigación en ER sea una actividad prioritaria de mecenazgo dentro de la Ley de PGE. ¿Confía en este tipo de promesas?

Europa ha establecido “aguas arriba” incentivos a la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos. Sin embargo, luego, “aguas abajo”, cuando el medicamento llega a su fase de comercialización, nos encontramos ante la necesidad de superar no pocas barreras de aprobación, de precio y reembolso, de prescripción… No sería una mala cosa empezar por arreglar esta contradicción al tiempo que se buscan fórmulas adicionales del tipo de las que propone la ministra.

Asimismo, el Ministerio ha anunciado que se va a retomar el Plan Piloto para acelerar el diagnóstico en ER (anunciado en 2015) y definir rutas asistenciales en cada CCAA que aseguren a todas las familias con sospecha de enfermedades raras el acceso efectivo y ágil a un diagnóstico genético. ¿Es el diagnóstico el talón de Aquiles de las ER? ¿Se rebajaran esos 5 años de media?

Efectivamente, el diagnóstico es uno de los mayores problemas de los pacientes que sufren una enfermedad rara. Y este retraso en el diagnóstico es causa de sufrimiento para el paciente y su familia y muchas veces de agravamiento de su enfermedad. Pero es también fuente de grandes ineficiencias para el sistema sanitario. Es necesario un esfuerzo mancomunado y mucho mejor para asegurar el pronto diagnóstico de este tipo de enfermedades raras, que puede empezar tan pronto como con el screening genético, pero que debe extenderse al testaje de subgrupos de pacientes de riesgo usando herramientas big data, a la introducción de ciertas pruebas de rutina ante determinados grupos de síntomas etc. A veces pareciera que el sistema sanitario considerara un problema que esos cientos de miles de pacientes se diagnosticaran, cuando el problema, incluso económico, es justamente el contrario.

Si tuvieran ‘carta blanca’ para pedir, ¿qué otras medidas o soluciones consideran que serían más adecuadas para incentivar la investigación y promover el desarrollo de fármacos?

Hay peticiones que podrían calificarse  como lo que los ingleses llaman “wishful thinking” y nosotros llamaríamos “carta a los Reyes Magos”. A mi esas cosas me parecen bien, pero no sería las que pediría porque o no son viables, o necesitarían reformas legales, dineros o condiciones que no están al alcance de la mano. Por eso preferiría concentrarme en iniciativas  que tuvieran la doble condición de factibles y de altamente deseables en función de su previsible impacto. Cosas como la creación de fondos nacionales o autonómicos que eliminaran las inequidades por motivos presupuestarios,  la dotación económica  y verdadero desarrollo de CSUR o centros de referencia, la creación de redes de laboratorios especializados en el diagnóstico y cribaje, la dotación de unidades de genética clínica, la incentivación fiscal a las inversiones privadas en investigación etc. Todo ello es perfectamente factible y realizable si se tiene eso que suele llamarse voluntad política, porque todo lo demás que se necesita está ahí.

Desde Shire hay un compromiso de lanzar 30 nuevos fármacos contra las enfermedades raras, ¿cómo se consigue algo así?

La riqueza actual de nuestra cartera de productos en desarrollo, con más de 35 moléculas en investigación, es resultado tanto de la investigación interna, como de los acuerdos de colaboración extramuros con centros de investigación, como de las adquisiciones llevadas a cabo en los últimos años. Resultado de todo ello es un pipeline envidiable que promete no sólo un gran futuro para Shire sino, y lo que es más importante, una gran esperanza para miles de pacientes en todo el mundo.

Según un estudio de la Universidad de Liverpool (Reino Unido) publicado en la revista PLOS One, las compañías que comercializan medicamentos huérfanos son cinco veces más rentables y tienen un valor de mercado un 15 por ciento superior al de los competidores que no cuentan con estos fármacos, ¿qué opinión le merece este trabajo? ¿Lo suscribiría? ¿Según sus cifras, es realmente así?

Conozco el estudio, aunque no soy un experto como para poder valorarlo desde el punto de vista metodológico. Es evidente que los incentivos de diverso tipo puestos en marcha en Estados Unidos, Japón y también la Unión Europea, han hecho mucho más atractivo invertir en este campo. Pero no debemos tampoco olvidar que se trata de una inversión de muy alto riesgo, en la que la mayor parte de los proyectos acaban en fracaso o en un callejón sin salida. Es por eso que quien decide arriesgar su dinero necesita un horizonte de atractiva rentabilidad si tiene éxito.

Y con respecto a la sociedad en general, ¿cree que el paciente es realmente consciente del verdadero precio de un fármaco?

Es posible que el paciente no sea plenamente conocedor del precio del fármaco, como probablemente tampoco lo sea del coste del resto de la atención sanitaria que recibe. A ello contribuye poco el que suela oírse hablar a ciertos demagogos de “asistencia médica gratuita”. En cualquier caso una cosa es el “precio” y otra el “valor”, y estoy seguro que este último es el paciente el que mejor lo percibe y que muchos pensarán que no hay dinero en el mundo que pudiera pagar el valor que le aporta un medicamento que le ha cambiado la vida.

Antes le preguntábamos lo que aporta la industria farmacéutica a la I+D del país. ¿Qué aporta Shire en concreto?

Lo hemos hablado antes: Shire aporta la mayor cartera de productos en investigación y comercializados para el tratamiento de las enfermedades raras existente hoy en la industria. Y junto a ello un compromiso con las enfermedades raras que va desde la formación médica continuada y la formación de los especialistas a los programas de apoyo a pacientes, la facilitación del diagnóstico y las campañas públicas de concienciación sobre estas enfermedades.

Hacia dónde vamos

Más allá del tema económico y financiero, ¿cree que todavía tienen poca visibilidad las ER? ¿Siguen estando estigmatizadas? ¿Echa en falta el respaldo de la población y las políticas sociales?

Las asociaciones de pacientes, y en particular FEDER, están ayudando mucho a que la problemática de los pacientes con enfermedades raras sea mucho mejor conocida por la población. El patrocinio de S.M la Reina es también una ayuda inestimable en este sentido, como lo es el compromiso de la industria de medicamentos huérfanos a través de AELMHU. Se ha hecho y se hace mucho, pero queda muchísimo por hacer, porque hablamos de un colectivo afectado que puede rondar los 3 millones de personas en España entre enfermos y sus familiares más cercanos, de más de 7.000 patologías, de un conocimiento médico aún muy precario…

A día de hoy, ¿podría explicarnos con qué apoyos, ayudas o subvenciones cuentan las empresas farmacéuticas que investigan este tipo de productos si es que se cuenta con alguno?

La Unión Europea estableció en 2002 en la llamada Regulation on Orphan Medicinal Products una serie de incentivos que siguen vigentes: disminución de tasas, otorgamiento de periodos de exclusividad en el mercado, asesoramiento científico en el desarrollo de los protocolos y aprobación por procedimiento centralizado.

Hasta la fecha, ¿cuáles han sido los principales logros de Shire y cuáles sus objetivos y áreas prioritarias de cara al futuro?

Shire es la empresa líder en medicamentos para el tratamiento de la hemofilia en sus distintas variantes, no sólo en cuanto a comercializar algunos de los medicamentos más valorados por los especialistas sino también por la amplitud de su portfolio de productos, dirigidos tanto a la Hemofilia A y B, con y sin inhibidores, congénita o adquirida etc. Es también líder en medicamentos para enfermedades metabólicas de depósito lisosomal, como la enfermedad de Fabry, Gaucher o Hunter.  Y somos también líderes en otras patologías genéticas, como el angioedema hereditario o las inmunodeficiencias primarias.  Junto a todo ello estamos desarrollando o estamos a punto de comercializar otros importantes avances médicos en campos como el síndrome de intestino corto, el hipoparatiroidismo severo, la leucemia linfoblástica aguda o el cáncer de páncreas, por citar sólo algunos.

¿Y los principales escollos a salvar, las preocupaciones actuales de su compañía?

En nuestro caso nuestra preocupación es nuestra ocupación: cómo podemos cada día hacer mejor nuestro trabajo para investigar, desarrollar y poner a disposición de los pacientes medicamentos innovadores que ayuden a mejorar sus vidas, que les alivien en su sufrimiento y les ayuden a integrarse plenamente en la sociedad y tener una vida lo más plena posible. Cuando se tiene cada día este objetivo en mente, las “preocupaciones” tienen menos importancia y las “ocupaciones” toman su lugar.

¿Qué aliados, tanto nacionales como internacionales, tiene Shire? ¿Colabora con otras entidades y fundaciones? ¿Es miembro o participa en foros de expertos como por ejemplo la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS)?

Nuestros aliados son todos los que comparten ese empeño por ayudar a los pacientes con enfermedades raras, que afortunadamente son muchos, los que usted menciona y toda la comunidad humana, profesional y científica agrupada en torno a las enfermedades minoritarias, con la que Shire colabora activamente y a la que espera cada día aportar su granito o su grano de arena.

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